Hemofili A ve von Willebrand hastalıklı çocuklarda subkütan desmopressin uygulaması

Abstract

Desmopressin (DDAVP) hem sağlıklı kişilerde hem de hemofili-A (HA) ve von Willebrand hastalıklı (vWD) kişilerde plazma faktör VIII, von Willebrand faktör (vWF) düzeyini artırmaktadır. HA ve vWD hastalarının kanama epizotlarında kullanılan plazma kaynaklı ürünler hem pahalı hem de viral kontaminasyon riski taşıdıkları için bu hastalarda desmopressin önemli bir tedavi seçeneğidir. Desmopressine yanıt kişisel farklılıklar gösterebileceğinden kullanılmadan önce her hastada mutlaka test edilmelidir. Bu çalışmada yaş ortalaması 10.1±4.5 yıl olan 33 HA (16'sı ağır, dokuzu orta, sekizi hafif), dokuz vWD (dördü tip 1, dörtlü tip 3, biri tip 2A) toplam 42 hastaya subkütan desmopressin testi yapıldı. HA hastalarında desmopressin enjeksiyonundan bir saat sonra FVIII: c'nin > % 20 olması, vWD'li hastalarda > % 50 olması tam yanıt, başlangıç değerinin üç katına çıkması veya FVIII:c'nin > % 5 olması parsiyel yanıt kabul edildi. Buna göre hafif HA'lı hastaların tamamı (8/8, % 100), orta HA' lıların % 66'sı (6/ 9) desmopressine olumlu yanıt verdi. Ağır HA'lıların sadece birinde parsiyel yanıt alınırken 15'inde (%94) yanıt alınmadı. Tip 3 vWD dışındaki vWD'li hastalarda desmopressine tam yanıt alındı. Desmopressine yanıt alınan grupta plazma FVlll:C düzeyinde ortalama 5.8±6.6 kat (dağılım 1-25 kat) artış saptandı. Bir hastada hafif başağrısı ve bir hastada yüzde "flushing" dışında yan etki gözlenmedi. Altı hastada (ikisi HA, dördü vWD) yedi diş çekimi tek doz subkütan desmopressin ile kanama gözlenmeksizin gerçekleştirildi. Yanıt veren hastaların küçük kanama ve cerrahilerinde (diş çekimi gibi) oldukça uygun olan desmopressin pediatrik yaş grubunda subkütan olarak, önemli yan etki olmadan uygulanabilirliği gösterildi.